常见基因编辑技术总结
1、定点突变与定点转基因 定点突变：通过某种方式对一段基因的序列进行替换，通常是通过DSB指示的同源重组修复实现基因替换。定点转基因：特指载体所含的外源序列是一个外源基因，通过类似定点突变的原理将外源基因整合到目标位置。
2、以下是对这些技术的详细总结：治疗性的基因编辑工具 核酸酶编辑技术：包括锌指核酸酶（ZFN）、转录激活因子样效应物核酸酶（TALENs）和RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶编辑技术。其中，CRISPR-Cas技术通过设计sgRNA引导Cas蛋白对DNA进行定点切割，成为使用最广泛的核酸酶编辑技术。
3、基因编辑实现：通过构建表达载体并转入目标细胞，依赖同源重组或非同源末端连接实现基因修饰。Cas9蛋白还可通过编辑赋予新功能，提升编辑精度。技术优势：采用RNA-DNA相互作用定位目标序列，构建表达载体便捷。是主流技术中唯一基于RNA引导的系统。局限性：脱靶风险较高（不同研究结论存在差异）。
4、线性Donor DNA在重组酶的介导下与基因组目标序列发生重组，同时Cas9和sgRNA形成的复合体识别并切割尚未重组的基因组序列。基因编辑成功后，通过诱导质粒pCas9cur上的sgRNA表达，去除质粒psgRNA，以便进行下一轮编辑。
5、锌指核酸酶 锌指核酸酶（ZFN）是基因编辑技术中迈出的第一步，旨在实现高效和针对性的核酸酶。为了制造ZFN，设计了一系列锌指与特定基因组基因座结合，然后与FokI核酸酶融合。识别两个相邻位点的配对ZFN切割DNA，激活HDR（同源定向修复）。
6、基于CRISPR/Cas9的基因编辑技术主要分为两个过程：首先，Cas9蛋白特异性切割目标DNA序列，产生DNA双链断裂；然后，细胞内的DNA修复系统修复双链断裂，在修复的过程中实现DNA序列的改变。DNA修复机制分为两类：同源重组（HR）和非同源末端连接（NHEJ）。
基因编辑与转基因区别
1、基因编辑与转基因技术有显著区别，这两者在发展历程和操作方式上有着本质的不同。转基因技术起源于上世纪八十年代，它又被称为基因工程、重组DNA、分子克隆及基因操作。转基因技术的核心在于将某个有益基因整体转入到适当的宿主中，从而获得具有新性状的细胞或机体。
2、作用不同 基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修饰。人们通常将植物基因工程称之为“转基因技术”，所获得的产品被称为转基因植物或转基因作物，有时也使用“遗传修饰生物”或“工程作物”等名称。
3、基因编辑与转基因技术并不相同。转基因技术涉及将一个生物体的基因插入到另一个生物体的基因组中，而基因编辑则是在一个生物体的基因组内部进行的精确修改。 基因编辑的应用非常广泛。它不仅可以帮助医生修正导致疾病的基因变异，还可以用于创造疾病模型、改良作物等。
4、基因改造与转基因技术在应用范围上存在差异。转基因技术因其可直接导入特定基因的优势，应用较为广泛。而基因改造则更多用于理解基因功能和探索潜在的基因编辑可能性。
5、未来，随着转基因技术的不断成熟和政策的进一步放宽，转基因作物将在中国的农业生产中发挥更加重要的作用。基因编辑技术 基因编辑技术是一种精确修改生物体基因组的技术，它能够在不引入外源基因的情况下，对生物体的基因进行定点突变、插入或删除等操作。
6、基因改造是指对生物体现有基因进行精确的碱基编辑，以改变其特定的性状或碱基序列。例如，通过技术手段将一个DNA序列中的ATCGAT改写为CGTAGG。 转基因技术涉及将一个物种的基因导入到另一个物种的基因组中，以引入新的性状。
基因编辑的优点和缺点
基因编辑的缺点：基因编辑涉及复杂的技术流程，从提取目标基因到构建表达载体均需精密的实验室工作。因此，其研究和开发成本高昂，尤其是在细胞因子和重组药物的开发上。一旦获得了高产量的生产菌株并掌握了相应的分离纯化技术，即使是普通发酵罐也能用于生产，例如日本麒麟公司通过生物技术在细胞因子生产上取得的成功。
基因治疗（gene therapy）是通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展和进程，包括替代或纠正自身基因结构或功能上的错乱等。它可治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病，不仅在疾病治疗方面，而且在疾病预防方面也有重要作用。而基因治疗的发展势必离不开基因编辑技术的发展。
缺点：基因工程产品的技术含量非常高，从目的基因的取得到表达载体的构建都是十分烦琐而艰巨的工作，必须在实验室中进行大量的工作。
CRISPR-Cas9技术的优点与缺点 优点：高精度：CRISPR-Cas9技术能够以前所未有的精确度对基因组进行编辑。高效率：与传统的基因编辑方法相比，CRISPR-Cas9技术具有更高的编辑效率。多功能性：除了基本的基因敲除功能外，CRISPR-Cas9技术还可以实现基因敲入、基因激活和基因抑制等多种功能。
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